HIF——缺氧诱导因子，一个让大众甚至医学界人士都感到陌生的词汇，成为2019年诺奖的“新宠”。2019年诺贝尔生理学或医学奖获奖名单，三位科学家因“发现细胞如何感知和适应氧气供应”获此殊荣。而令人感到欣喜的是，中国药科大学尤启冬教授课题组基于缺氧诱导因子靶标结构自主创新设计研发的成果，早在2017年8月就与恒瑞医药进行深入合作，目前已经进入临床。这是中国药科大学与企业进行产学研合作开发新药的又一范例。

　　诺贝尔生理学或医学奖获奖的三位科学家因为缺氧诱导因子的重大基础发现，不仅为贫血、心血管疾病、肺部、黄斑退行性病变及肿瘤等多种疾病打开了临床治疗新世界的大门，更重要的是，基于此研究诞生的全球首个低氧通路新药——罗沙司他已在中国作为1.1类新药获批上市，这无疑给中国新药研发打了一剂“强心针”。国内在研发HIF-PHD（缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶）抑制剂方面，除了恒瑞医药以外，还有东阳光药业、杭州安道药业和三生制药等。

　　中国药科大学教授尤启冬告诉记者：“用了短短4到5年时间，国外刚刚进入临床研究的时候，我们开始进行药物的研究，去年国外新药在中国获批上市，我们在今年年初获批进入临床，通过这样的一个过程，大大缩短和国外的距离。”

　　据了解，大部分肾损伤引起的贫血，常用EPO的注射方式，不仅需要补充铁元素，还会引起心血管的副作用。科研人员发现PHD（脯氨酰羟化酶）可以影响体内自身造血因子的产生，它在人体中有氧或缺氧的情况下表现出不同的状态，如果调节得当，人体就不需要外界辅助造血，从而实现自身产生造血因子。而国内外研究的PHD抑制剂就是一种可以调控HIF（缺氧诱导因子）的化合物。

　　中国药科大学教授尤启冬介绍说：“通过体内抑制某种酶，而这个酶在调控蛋白的代谢过程中，代谢多少影响着体内蛋白质的浓度，体内蛋白质浓度发生变化就会引起疾病，通过设计的这个化合物，能够抑制这种酶，而这个酶就影响蛋白质的代谢，从而EPO（引起促红细胞生成素）提高体内血红蛋白的数量和质量，就可以用于治疗贫血。”

　　人体的缺氧因子是一个很重要的调控蛋白的机制，今年的诺贝尔奖正好授予这个缺氧蛋白发现的科学家，这个机制从药物的靶点，到药物的创新，中间有一个很长的过程，这样一个过程结束以后，实际上是把诺贝尔奖的成果和中外的研究结合，将来成为药物在临床上使用，这样理论研究逐步过渡到产业化。2019年12月17日，恒瑞医药DDO-3055片进入I期临床试验，适应症为慢性肾病所致贫血（包括透析和非透析）的治疗。然而，化合物的设计合成的研究成果必须要有一个，可靠、快速、可以定量的方法来进行评价，介于国外的测定方法灵敏度不够，中国药科大学自主研发了活性测试方法，缩短了时间。

　　中国药科大学教授尤启冬说：“三个月就把它从小试到放大做出来了，三个月做出来后，马上就可以进行一系列的临床前的评价。如果我们自己做出来送到国外去测，一来一回没有几个月不行，现在我们自己有方法，合成出来了，过个几天，说不定一个礼拜两个礼拜我就拿到数据了，对我后面的研究就有指导意义了。所以研发的时间就缩短了，不断把优势的东西结合在一起，缩短时间提高效率。”

　　让老百姓买得起药，用得上好药。怀揣最朴素的初心，中国药科大学的药学科研工作者，筚路蓝缕，几代人前赴后继，一直在新药研发的道路上砥砺前行。与多家制药企业创办了新药研究协同中心，通过协同创新的合作机制，提高了我国新药创新的水平，缩短了和国外的差距。研发上市的两种抗肿瘤药物注射剂，已通过了美国FDA的认证，把中国人生产的药品出口到了美国，与此同时，中国人也能吃上美国标准的药。

　　中国药科大学教授尤启冬介绍说：“协同创新，加大对科技的投入，使得我们快速缩短和国外的差距，这个事例的成功，对将来高校学科怎么建设，以及校企怎么合作，成果怎么产业化是个很好的借鉴。”

　　圣和药业副总经理兼研究院院长赵立文告诉我们：“联合培养的研究生，无论是硕士也好，博士也好，拉近了我们企业的研发骨干和药科大学做基础研究的教授之间的距离。提高了转化的效率，所以现在的合作是全方位的。”

　　更多精彩视频请关注江苏教育频道《江苏教育新闻》栏目。

　　（来源：江苏广电融媒体新闻中心/黄迪 王健安 编辑/赵梦琰）