编者按:2020年诺贝尔化学奖10月7日揭晓,法国生物化学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷(Emmanuelle Charpentier)、美国生物学家珍妮弗·道德纳(Jennifer Doudna)因对新一代基因编辑技术CRISPR/Cas9的贡献,摘得该奖项。什么是基因编辑?它又将为人类疾病治愈、动植物研究等带来哪些巨大影响?
2015年6月,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴的生命进入最后几个月的倒计时。面对传统疗法已经失效的情况,医生们尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内,没想到竟然成功消灭了癌魔,创造了世界首例婴儿白血病的治疗奇迹。这次突破令人对基因编辑这一快速发展的新兴领域更加充满期待。
基因编辑,简而言之,就是对特定DNA片段进行人为的修饰。目前最流行的就是CRISPR/Cas9技术,它可以让基因编辑的过程如同我们在电脑上剪切、复制、粘贴资料一样简单。
从微生物、植物到包括人类在内的动物,DNA蕴含在每个生物体的细胞中,它们犹如一本使用手册,精准地调控着生物体的每一个生命特征和活动。比如,基因决定了人眼睛的颜色,并对身高产生一定影响。
通过基因编辑技术对DNA进行微观改变,将会给我们的生活带来重大变化。如可以得到我们想要的动植物表现,像农作物产量更高,家畜瘦肉率更高,蔬果保质期更长、口感更好等等,从而实现对动植物的性状改良,培育人类需要的优良品种;也可以构建一些具有遗传性疾病的动物模型,研究基因和疾病之间的关系;在复活灭绝物种方面,通过相关DNA复活的灭绝物种,将有助于生物学家的研究;而最受关注的应该是利用基因编辑进行基因治疗和药物研发。
比如,在艾滋病感染过程中,HIV病毒以CD4+T细胞为目标发动猛烈攻击。CD4+T细胞是人类免疫系统重要的“守军”,一旦被病毒干掉,人体就会丧失免疫功能。不过,病毒必须首先找到细胞表面叫作CCR5或CXCR4的受体,才能够对CD4+T细胞发动进攻。如果通过基因编辑敲除这两个受体,病毒无法找到进攻的“入口”,也就难以发动攻击了。
但类似CRISPR/Cas9等技术在基因编辑过程中也有可能出错,敲掉其他关键基因。这有可能引发基因突变,产生新的疾病隐患。而且,该步骤无法“撤销”,基因一旦被敲除就不能恢复。
对基因编辑来说,改变DNA的能力也带来了许多担忧和社会伦理问题,比如“基因编辑婴儿”。所以,当下最重要的还是保障安全性,并得到大众认可,如此才能对人类社会的发展产生推动作用。