零的突破！园区生产的抗癌药，首获国际权威认定

2019年01月17日 11:48:03 | 来源：苏州工业园区发布

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　　园区的生物医药产业

　　是非常发达的

　　可以说走在了全国的前列

　　生物医药产业

　　是园区重点布局的先导产业

　　近年来，众多生物医药企业

　　一直在加大新药研发力度

　　以此加快发展脚步

　　近日

　　苏州生物医药产业园再传好消息！

　　园区企业百济神州宣布

　　美国FDA授予一款其自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗已接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

　　这是第一个

　　在FDA获得突破性疗法认定的

　　中国自主研发新药

　　标志着中国创新药

　　在走向全球的进程中迈出重要一步

　　可能很多小伙伴看不太明白

　　小编就来跟大家解释解释

　　什么是套细胞淋巴瘤？

　　淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。套细胞淋巴瘤（MCL）通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套区”的B细胞。

　　2013年，中国大陆的淋巴瘤的发病率为每10万人中4.2例，死亡率为每10万人中2.2例。

　　2014年，美国预计有70,800新增NHL病例，其中MCL新增病例为总数的6%（约4,200起）。

　　虽然偶尔患者病程呈惰性进展

　　但是套细胞淋巴瘤通常预后很差

　　在诊断时通常已经处于疾病晚期

　　什么是zanubrutinib？

　　Zanubrutinib是一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。

　　什么是“突破性疗法”审批？

　　“突破性疗法”审批是FDA的一个新药评审通道，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。而且，这些药物需要在其初步临床试验中，在一个或多个有临床意义的终点指标上与现有疗法相比有显著改善。

　　研发中的新药若获得突破性疗法认定，将享受一系列优惠待遇，包括FDA审评人员悉心指导设计有效的药物开发计划，有高级管理人员参与的政策和审评资源支持，以及滚动审评和优先审评的资格。

　　总结起来就是

　　套细胞淋巴瘤预后很差

　　患者中位生存期约为3-4年

　　确诊时大多已经处于疾病晚期

　　但是百济神州自主研发的这款药物

　　比传统疗法效果显著改善

　　从而获得了国际权威的认定

　　这种新药为何能获得

　　FDA突破性疗法认定

　　据了解，本次zanubrutinib获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。

　　在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，纳入了86例患者，总体缓解率（ORR）达到84%，而完全缓解（CR）率高达59%。同时，药物安全性也非常良好，3级以上不良反应发生率低。

　　此外，zanubrutinib曾先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，并在2018年7月，得到FDA授予快速通道资格，用于治疗WM患者。

　　同时，百济神州正在针对套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等多个适应证开展广泛的临床研究，包括七项在全球范围或中国进行的III期或关键性临床试验，其中，一项针对复发及难治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者对比伊布替尼的III期临床研究正在全球开展。

　　目前，在全球范围内已有超过1500位患者接受了zanubrutinib的治疗。百济神州计划于2019年或2020年初向FDA提交新药上市申请。

　　未来新药将在园区投产

　　2018年8月和10月，百济神州先后向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，2项申请目前均已被药品审评中心（CDE）纳入优先审评通道，将有望于2019年内在中国首发上市。获批后，将在百济神州位于苏州生物医药产业园二期的小分子药物生产基地投产。