美国广谱新药癌症治愈率75%?肿瘤专家:存在严重误读!

2018年11月29日 15:58:07 | 来源:荔枝网

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  昨天,一篇名为《"重大突破!昨日,美国FDA正式上市'广谱'抗癌药,治愈率高达75%"》的帖子在朋友圈迅速转发,文中指出这是一款精准抗癌药,针对17种肿瘤,有效率可高达75%,对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有"奇效",并强调这款药是第一个与肿瘤类型无关的"广谱"抗癌药Vitrakvi,用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童。

  消息如果属实的话,对于癌症患者来说,真的是天大的好消息了。那么这个新药,真的有如此神奇吗?带着疑问,记者向江苏省肿瘤医院肿瘤内科主任医师史美祺进行了求证,专家表示,这个让朋友圈欢欣鼓舞的标题存在严重误读。

  误读一:有效率75% 远非治愈率

  史美祺介绍,所谓的误读首先是对该药物疗效的表述出现了错误。他介绍,Vitrakvi可以针对17个瘤种,如果这17个瘤种都有NTRK融合基因用到这个靶向药物,可以起到75%的有效率,而不是75%的治愈率。

  所谓的有效率就是肿瘤通过治疗以后,肿瘤能缩小30%以上,我们就认为这个患者治疗是有效的,时间是用药以后一个月到一个半月,最多两个月。而治愈率是另一个概念,而且要苛刻得多,指的是患者经过治疗达到完全缓解(肿瘤消失)后五年内不再复发。

  而且此款药物的生产厂家"拜耳中国"也作出回应:准确表述应为"缓解率达75%。",包括22%完全缓解和53%部分缓解。可见,该药对特定有NTRK融合基因瘤种的有效率为75%,尚且不是完全缓解率,更别提治愈率了。

  误读二:应用范围并不广 适用患者“百里挑一” 

  除了高达75%的治愈率,关于该款抗癌药还有一个比较严重的误读。史美祺表示,关于"第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药"说法也不准确。专家介绍,Vitrakvi实际上只针对一种比较罕见的基因突变,也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者,而它出现的概率很低,在所有肿瘤中的总发生率约为0.21%。

  据报道,上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠也给出了一组数据,根据该类基因突变的癌肿发生率数据推断,全美国范围内约2000~3000例患者存在NTRK类基因突变;而这个数据在中国约为10000例。

  史美祺补充说:“确实有一些非常罕见的肿瘤比如儿童的成纤维细胞肿瘤,还有儿童的脑瘤等携带NTRK基因融合的可能性相对高,但这些肿瘤本身又比较罕见。”

  因此总体看来,这款被解读为”广谱“抗癌药如果是指针对的瘤种,17种之多确实算得上“广”,但是如果就其作用的情况而言,实际上应用范围反而很“窄”。

  误读三:并非首款“广谱”抗癌药

  当人们都在谈癌色变时,一款药可以首次通治多种实体瘤无疑是令人振奋的。但事实上,Vitrakvi并非第一款针对多种肿瘤起效的药物。

  据报道,之前确实也有一个广谱的抗癌药:PD-1抗体K药。去年5月,FDA就批准了K药用于治疗所有的实体瘤,但是,同FDA刚刚批准上市的Vitrakvi一样,患者仍需要满足苛刻的条件,属于MSI-H(微卫星不稳定性高)或者dMMR(错配修复缺陷)。

  再比如,上世纪80年代就已经上市,目前已经被广泛使用,很多地方还已经纳入医保的抗癌靶向药“赫赛汀”就可以针对大部分乳腺癌病人,以及10%的胃癌病人、部分肺癌病人起作用。

靶向药可以使药物在目标局部(可以精准到细胞、亚细胞水平)形成相对较高的浓度,从而在提高药效的同时抑制毒副作用

  浙江大学医学院附属妇产科医院外科副主任医师董力枫表示,“虽然赫赛汀并不像Vitrakvi那么‘广谱’,但是对于这类病人来说都很重要。”

  药价相对高昂,或可入组临床试验免费用药

  尽管该药的适用范围并不广,也远没有治愈率75%那么神奇,但对于一个原来没有什么好办法或者没有疗效的靶点的癌症病人来说,如今通过开发新的靶向药物,能够取得75%的有效率,从学术界角度来看还是取得了巨大的成功,至少填补了一个空白。

  而对于可以从中获益的患者们来说,虽然是小众人群,但是也确实算得上振奋人心的好消息。只不过,中国患者要想切实受益,还需要面对相对高昂的费用。

电影《我不是药神》里的无奈:有药救命,却没钱买药

  据Loxo Oncology公司公布的药价,成人胶囊30天用量的采购费用32800美元(约合人民币23万元),儿童口服液配方的费用起价为每月11000美元,实际要根据患者的表面积计算。这样的价格对于不少的患者而言恐怕都还难以承受。据拜耳内部人士透露,该药在中国上市前会开展临床试验,到时候合适入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。

  在中国获批上市仍然需要时间

  除了疗效和药价,该药在中国的上市时间也是人们关注的重点。史美祺介绍,由于中西方人种差异,药物的疗效和毒副反应还需要临床试验来确定,至少需要2到3年的时间才可能在中国获批上市。

  也有人对该药在中国的上市时间更加乐观,据每日经济新闻,上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗表示,药监部门现在修改了审批流程,国外进口药到国内上市审批会很快,可能明年上半年拜耳就会开启在中国的临床试验。

  尽管日前在美国获批上市的这款抗癌药没有之前流传的那样“神”,但还是人类抗癌史上的一次进步,也给不少人带去了希望。专家强调,这款药物在科学研究方面确实具有重大意义,也给了医药学界一个新的提示:肿瘤可能是有共性的,可以寻找共同的靶点来对付它。

  (来源:融媒体新闻中心/董雯 综合/扬子晚报 都市快报 每日经济新闻 钱江晚报等 编辑/鸣野)

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